NGHIÊN CỨU VÀ PHÁT TRIỂN > THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG

Thử nghiệm lâm sàng tại Nanogen

Công ty Công nghệ sinh học Dược Nanogen, trong bối cảnh nền công nghệ sinh học Việt Nam đang trong thời kỳ mới bắt đầu phát triển, mong muốn cho ra đời nhiều sản phẩm tiềm năng nhằm đáp ứng cho việc điều trị các căn bệnh nan y. Với tiêu chí thực hiện đầy đủ quá trình phát triển thuốc từ các giai đoạn sớm nhất - nghiên cứu phân tử thuốc cho đến việc thực hiện các giai đoạn thử nghiệm tiền lâm sàng và lâm sàng - từ Phase I đến Phase III, ngay cả tiến hành marketing & thử nghiệm đánh giá chất lượng cuộc sống Phase IV sau khi thuốc đã được đưa ra lưu hành trên thị trường nhằm đảm bảo quá trình “chăm sóc hậu mãi” cho các khách hàng một cách trọn vẹn nhất.

CLINICAL TRIAL

Quá trình phát triển thuốc

Nghiên cứu thăm dò: Xác định 1 hợp chất hứa hẹn phù hợp với mục tiêu điều trị mong muốn. Các giả thiết đưa ra sẽ được thẩm định bằng những phương pháp sinh hóa kết hợp với dữ liệu lâm sàng nhằm đảm bảo dự án sắp tiến hành mang lại hiệu quả đáp ứng tốt nhất cho mục tiêu đã đề ra.

Tối ưu hóa: Các phân tử này tiếp tục được kiểm tra trên 1 phạm vi rộng hơn bằng cách sử dụng các kỹ thuật sinh hóa & nhiều mô hình nghiên cứu đánh giá tiềm năng. Phân tử tốt nhất sẽ được tiếp tục tối ưu hóa cấu trúc & quy trình tổng hợp. Trong giai đoạn này, một số phép thử trên thú có thể được áp dụng theo hình thức mô phỏng lại bệnh lý của người & thử nghiệm tác dụng của thuốc.

Sản xuất lô thử nghiệm: Quy trình sản xuất được thiết lập & phát triển sao cho có thể tổng hợp đủ lượng hoạt chất để các nhà nghiên cứu tiến hành các thử nghiệm tiền lâm sàng & lâm sàng. Việc tính toán khả năng sản xuất thuốc mới cần phải được tiến hành & hoàn chỉnh khi quá trình nghiên cứu lâm sàng đã sang đến Phase III. Giai đoạn sản xuất này sẽ được kéo dài xuyên suốt con đường phát triển thuốc, nhằm mục tiêu tìm ra kỹ thuật sản xuất thuốc kinh tế, nâng cao hiệu suất quy trình cũng như nghiên cứu nâng cỡ lô hiệu quả.

Thử nghiệm tiền lâm sàng (thường kéo dài khoảng 4 năm với chi phí 65 – 90 triệu USD): là các nghiên cứu in-vitro & in-vivo để thu thập các dữ liệu về tính an toàn của thuốc. Mục đích chính là xác định dược lực học & dược động học của thuốc thông qua các số liệu về ADME & độc tính trên hệ tạo máu & các cơ quan. Thông thường sẽ có khoảng 30% các phân tử thuốc tiềm năng có thể bị loại bỏ trong giai đoạn này vì những độc tính & tác dụng phụ không thể khắc phục được.

Nộp đơn xin bảo hộ bằng sáng chế: Thông thường trước giai đoạn bắt đầu phát triển nghiên cứu tiền lâm sàng, nhà phát minh sẽ nộp đơn xin bảo hộ phát minh lên các cơ quan quản lý, cũng như có thể nộp đơn xin bảo hộ quốc tế nếu cần. Đồng hồ 20 năm “độc quyền” sẽ được tính ngay khi bằng sở hữu trí tuệ được cấp. Tuy nhiên, thời gian thực tế mà người phát minh có thể toàn quyền khai thác thương mại dược phẩm mới chỉ bắt đầu sau khi nhận được sự chấp thuận của cơ quan có thẩm quyền, do phải tiêu tốn thời gian cho quá trình nghiên cứu lâm sàng.

Nộp hồ sơ đăng ký IND lên Cơ quan có thẩm quyền (6 tháng – 1 năm): để có thể tiến hành thử nghiệm thuốc trên người, nhà bào chế bắt buộc phải nộp hồ sơ Investigational New Drug & được các cơ quan chức năng chấp thuận. Hồ sơ bao gồm những thông tin về ADME/độc tính của thuốc, khả năng sản xuất hợp chất đó cũng như thông tin chi tiết về kế hoạch thử lâm sàng.

Nghiên cứu lâm sàng:

- Phase I (khoảng 1 năm, tiến hành trên 20 – 100 người tình nguyện khỏe mạnh): để tìm hiểu thuốc tác động như thế nào trên cơ thể người, dự đoán liều lượng, đánh giá độ an toàn.

- Phase II (Khoảng 2 - 3 năm, được thực hiện với khoảng 100 – 200 BN): nhằm kiểm tra hiệu quả, tính an toàn & tác dụng phụ.

- Phase III (Khoảng 3 - 4 năm, từ vài trăm đến vài ngàn người): để khẳng định thuốc vừa an toàn vừa có hiệu quả. Thường so sánh với nhóm đối chứng (placebo) để đánh giá chính xác hiệu quả của thuốc.

- Phase IV: tiến hành đối với thuốc đã được cấp giấy phép & đang lưu hành trên thị trường. Phạm vi nghiên cứu lớn (cỡ mẫu từ >1000 người trở lên), theo dõi & thu thập dữ liệu liên quan đến việc chỉ định & kê đơn thuốc mới. Chủ yếu khảo sát hiệu quả thuốc trên nhiều nhóm BN đặc trưng, phát hiện các tác dụng phụ hiếm gặp, hoặc so sánh hiệu quả của liệu pháp mới với các liệu pháp đang có trong cùng một điều kiện.

Kế hoạch marketing & kinh doanh: Chiến lược tiền marketing cần được khởi xướng ngay từ giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Phase I để chắc chắn về nhu cầu của thị trường có thật sự phù hợp với quá trình phát triển của thuốc. Tuy nhiên, các kế hoạch cụ thể chỉ được triển khai ở các Phase sau đó, khi thuốc nghiên cứu đã có một lượng dữ liệu tương đối & các kết quả nghiên cứu đã bắt đầu được giới thiệu tại nhiều hội thảo khoa học, tạo được một số ấn tượng ban đầu trong cộng đồng y khoa. Một đội ngũ bán hàng sẽ được tuyển dụng và đào tạo để chuẩn bị cho các giai đoạn tiếp thị, quảng cáo & mang lại lợi nhuận ngay khi thuốc được tung ra thị trường.

Đăng ký thuốc mới (1 - 2,5 năm): Sau khi các chứng cứ Phase III cho thấy hoạt chất an toàn & hiệu quả, nhà phát minh có thể nộp hồ sơ đăng ký thuốc mới lên cơ quan quản lý các nước mà họ muốn tung ra sản phẩm như FDA (Mỹ), EMEA (Châu Âu) hay PMDA (Nhật) và một số quốc gia khác (tùy các quy trình cấp phép chuyên biệt tại đó). Sau khi thẩm định các dữ liệu thử nghiệm lâm sàng, cơ quan chức năng sẽ cấp giấy phép chấp thuận cho phép đưa thuốc ra thị trường.

Đây là giai đoạn cuối cùng của quá trình phát triển một thuốc mới, chi phí đến giai đoạn này có thể đã lên đến vài trăm triệu USD. Nếu thất bại, công ty sẽ bị thiệt hại rất lớn.

Other research & development

LIÊN KẾT NHANH

Phó Chủ tịch Quốc hội...

Chiều 31-1, đồng chí Nguyễn Thị Kim Ngân, Ủy viên Bộ Chính...

CPhI Worldwide 2013 – Frankfurt,...

Well-known as an international interactive company in the biopharmaceutical market, Nanogen Biopharmaceutical...